Investigadores de la empresa Plexxikon Inc. en Berkeley (Estados Unidos) han descifrado la estructura química del fármaco PLX4032 que reduce el melanoma. Los científicos desvelan sus descubrimientos esta semana en la revista 'Nature'.

Recientemente PLX4032 mostró resultados prometedores en un ensayo clínico de pacientes de melanoma que portaban una versión mutada del gen BRAF. Los científicos, dirigidos por Gideon Bollag, explican ahora los datos científicos que se encuentran tras el éxito del fármaco.

En particular los científicos han descubierto que se necesitan niveles elevados suficientes del fármaco, que funciona bloqueando la actividad de la proteína oncogénica BRAF, para conseguir los efectos clínicos dado que el mecanismo de señalización ERK que sigue a la acción de BRAF necesita ser bloqueado casi por completo.

El estudio demuestra cómo el diseño de ensayos clínicos iniciales basados en los mecanismos biológicos que subyacen a la formación del tumor pueden acelerar el paso del fármaco anticancerígeno del laboratorio a la práctica clínica.

Mientras que los efectos a largo plazo de PLX4032 continúan sin ser claros, se espera que esta molécula pequeña inhibidora sea útil en combinación con otros agentes especializados, inmunoterapias o quimioterapias.